Voici le nombre de Marocains atteints de maladies rares
La journée Internationale des Maladies Rares (Rare Disease Day) est organisée chaque année le dernier jour de février, dans près de 90 pays. L’objectif principal de cette journée est de sensibiliser le grand public et les décideurs sur les maladies rares et leur impact sur la vie des personnes concernées
Les maladies rares se définissent comme des affections qui touchent moins d’une personne sur 2000. Néanmoins, les plus de 8000 pathologies déjà recensées font que le nombre total de patients dépasse souvent le nombre de malades atteints de cancer. 350 millions de personnes dans le monde souffrent de ces pathologies.
Au Maroc, on estime à environ totalise 1,5 million de patients marocains atteints par une de ces pathologies.
Ces maladies sont souvent chroniques, évolutives et en général graves. Leur expression est extrêmement diverse : neuromusculaire, métabolique, infectieuse, immune, cancéreuse.
La journée Internationale des Maladies Rares (Rare Disease Day) est organisée chaque année le dernier jour de février, dans près de 90 pays. L’objectif principal de cette journée est de sensibiliser le grand public et les décideurs sur les maladies rares et leur impact sur la vie des personnes concernées.
Typologie des maladies rares :
Il existe plus de 7 000 maladies rares identifiées dans le monde, qui touchent collectivement plus de 350 millions de personnes. Pour ces patients et leur famille, l’errance peut être longue et semée d’embûches.
Ces maladies sont souvent chroniques, évolutives et en général graves. Leur expression est extrêmement diverse : neuromusculaire,
métabolique, infectieuse, immune, cancéreuse.
Parmi les maladies rares les plus connues, citons les maladies lysosomales (50 sont décrites à ce jour dont Gaucher, Fabry, MPS, Pompe…) aussi la mucoviscidose, la maladie des enfants de la lune qui empêchent les malades de recevoir la lumière du jour, la maladie des os de verre ou ostéogenèse imparfaite, qui rend les os extrêmement fragiles. La maladie de Hutington est une dégénérescence neuronale affectant les fonctions motrices et cognitives aboutissant à une démence. La myopathie de Duchenne qui est une dystrophie musculaire progressive.
L’errance diagnostique et la prise en charge demeurent une question majeure pour les patients et leurs familles.
Que fait Sanofi pour ces maladies rares ?
Sanofi Genzyme, l’entité globale médecine de spécialité de Sanofi, est un pionnier dans le domaine des maladies rares avec une expérience de plus de 35 ans en développant des thérapies de substitution enzymatique pour plusieurs maladies de surcharge lysosomale.
En tant que partenaire du parcours de santé, Sanofi consacre ses efforts à l‘évolution des traitements des maladies rares, soutient les efforts de recherche et offre des traitements innovants qui ont le potentiel d’apporter un changement significatif à la vie des personnes souffrant de maladies rares. L’engagement de Sanofi à proposer des solutions de santé aux patients, va au-delà du simple traitement. En complément de nos solutions thérapeutiques, Sanofi propose des services et du soutien, notamment :
– Le sponsoring de programmes de registres pour les maladies de Gaucher, de Fabry, de Pompe et la mucopolysaccharidose de type I afin de collecter des données réelles pour faire avancer la connaissance médicale de ces maladies.
– L’amélioration des diagnostics des maladies rares via la formation des médecins et des actions de sensibilisation et en apportant un soutien aux actions de dépistage et d’examens
– Le travail avec les organisations de patients à travers pour sensibiliser et répondre aux besoins des patients souffrant de maladies rares.
– Le soutien à un programme humanitaire mondial visant à faciliter l’accès aux traitements, lorsque celui-ci est limité, pour les patients dans le besoin.
– Le déploiement de campagnes de communication à destination de l’opinion publique (presse, digital) à l’occasion de la journée internationale des maladies rares.
Sanofi Maroc travaille également en étroite collaboration avec les autorités de santé .
A ce titre, Sanofi Maroc et le Ministère de la Santé ont signé en juillet 2019 un partenariat public privé pour une meilleure prise en charge des maladies rares.
D’une durée de 3 ans, cette convention s’articule autour de 3 axes :
– La mise en place de centres de référencepour la prise en charge des patients atteints de maladies rares au niveau des Centres Hospitaliers Universitaires ;
– La mise en place d’un registre national des maladies rares
– La formation continue et la sensibilisation des professionnels de santéautour des maladies rares.
Sanofi Maroc contribuera à la mise en place de ces centres de référence et assurera également, la formation de près de 450 pédiatres, généralistes et spécialistes. Les modules concerneront la compréhension de la prise en charge des maladies rares en général et une formation ciblée sur 4 pathologies : la maladie de Gaucher, les mucopolysaccharidoses, la maladie de Fabry et la maladie de Pompe.
Coût des traitements
Il est nécessaire de rappeler que les maladies rares se caractérisent par des taux de prévalence très faibles. Les investissements mondiaux en Recherche & Développement sont rares comparativement à d’autres pathologies à prévalence plus importante. Le processus de développement d’une nouvelle molécule de sa découverte à sa production puis sa commercialisation est long, extrêmement coûteux et aléatoire.
Les couts des traitements disponibles (et futurs) sont élevés et nécessitent l’intervention des systèmes de prise en charge et de couverture médicale ainsi que des actions de solidarité pour soulager les patients et leurs familles.
Pour certaines pathologies, le cout annuel du traitement peut dépasser le million de dirhams.
Des efforts considérables sont accomplis par les organismes de remboursement en vue de prendre en charge partiellement ou totalement les couts de traitement.
Peu à peu, les maladies rares sortent de l’oubli. Malgré tout, les besoins des malades restent nombreux : accès au diagnostic, à des soins adaptés, à des ressources et des services indispensables à leur quotidien. C’est pourquoi chercheurs, universitaires, professionnels et autorités de santé se mobilisent. L’objectif étant de poursuivre les efforts pour faire avancer la recherche et trouver
ensemble des solutions thérapeutiques pour les patients.
